Комбинация генной терапии и светостимулирующих очков позволила некоторым людям с далеко зашедшим пигментным ретинитом снова выполнять простые зрительные задачи. Результаты первой клинической когорты из десяти пациентов опубликованы в New England Journal of Medicine.
При пигментном ретините фоторецепторы постепенно разрушаются, но часть ганглиозных клеток сетчатки может сохраняться. Исследователи доставили в эти клетки ген светочувствительного белка. Камера в специальных очках преобразовывала изменения яркости в импульсы янтарного света, которые активировали обработанные клетки и передавали новый сигнал в мозг.
Основной целью была безопасность, и серьёзных проблем, меняющих вывод о переносимости терапии, в этой небольшой группе не выявили. У шести из десяти участников светочувствительность улучшилась клинически значимо. Несколько пациентов в очках смогли находить объекты, дверные проёмы или следовать по линии; записи активности мозга также показали передачу зрительного сигнала.
Тренировка имела значение: участники, дольше учившиеся пользоваться очками, обычно лучше справлялись с задачами. Это указывает на возможную роль реабилитации вместе с самой терапией.
Нормальное зрение не вернулось. Участники не могли читать или распознавать лица, а поведенческие тесты прошли не все десять пациентов. Небольшой размер когорты и отсутствие подходящей контрольной группы для части выводов не позволяют оценить эффективность так же уверенно, как в крупном рандомизированном испытании.
Метод также требует сохранного пути от сетчатки к мозгу. Это ранняя технология, а не доступное стандартное лечение.
